Nieuwe gentherapie voor patiënten met hemofilie B

CSL Behring heeft vandaag aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) heeft aanvaard in het kader van zijn versnelde beoordelingsprocedure. Etranacogene dezaparvovec is een experimentele gentherapie op basis van adeno-geassocieerd virus vijf (AAV5) die wordt toegediend als eenmalige behandeling voor hemofilie B-patiënten met een ernstig bloedend fenotype. Indien goedgekeurd, zal etranacogene dezaparvovec mensen met hemofilie B in de Europese Unie (EU) en de Europese Economische Ruimte (EER) voorzien van de allereerste behandelingsoptie voor gentherapie die het aantal jaarlijkse bloedingen na een enkele infusie aanzienlijk vermindert. Een versnelde beoordeling verkort mogelijk de tijdlijn zodra de MAA is goedgekeurd voor beoordeling en wordt verstrekt voor een geneesmiddel wanneer verwacht wordt dat de therapie van groot belang zal zijn voor de volksgezondheid, met name met betrekking tot therapeutische innovatie.

"Als de eerste kandidaat voor gentherapie voor hemofilie B, brengt deze cruciale regelgevende mijlpaal CSL Behring een stap dichter bij het waarmaken van de belofte van gentherapie voor de gemeenschap van bloedingsstoornissen", zegt Emmanuelle Lecomte Brisset, hoofd van Global Regulatory Affairs bij CSL Behring. "We kijken ernaar uit om samen te werken met regelgevende instanties om het transformatieve potentieel van gentherapie te bieden aan mensen die leven met deze slopende, levenslange aandoening."

De MAA wordt ondersteund door positieve bevindingen van het cruciale HOPE-B-onderzoek, het grootste onderzoek naar gentherapie bij hemofilie B tot nu toe. Patiënten met hemofilie B die geclassificeerd waren als een fenotype met ernstige bloedingen die werden behandeld met etranacogene dezaparvovec, vertoonden een verlaagd aangepast jaarlijks bloedingspercentage (ABR) met 64% en toonden superioriteit ten opzichte van profylaxebehandeling 18 maanden na de behandeling in vergelijking met een aanloopperiode van 6 maanden. Bovendien was er een stabiele en duurzame stijging van de gemiddelde activiteitsniveaus van Factor IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec is speciaal ontworpen om een ​​bijna normaal bloedstollingsvermogen mogelijk te maken door de onderliggende oorzaak van de aandoening aan te pakken: een defect F9-gen dat een tekort aan stollingsfactor IX (FIX) veroorzaakt.

"De aanvaarding van etranacogene dezaparvovec voor beoordeling door de EMA bevordert ons niet-aflatende streven om de levens en het welzijn van mensen met hemofilie B en andere zeldzame en ernstige medische aandoeningen te verbeteren", aldus Bill Mezzanotte, Executive Vice President, Head of R&D en Chief Medical Officer voor CSL Limited. "We zijn er trots op samen te werken met uniQure om voorop te lopen bij deze wetenschappelijke vooruitgang die tot doel heeft hemofilie B een secundair onderdeel van het leven van een patiënt te maken in plaats van een constante zorg."

De meerjarige klinische ontwikkeling werd geleid door uniQure (Nasdaq: QURE) en de sponsoring van de klinische proeven in de Verenigde Staten is overgegaan naar CSL Behring na het verwerven van wereldwijde rechten om etranacogene dezaparvovec te commercialiseren. CSL Behring is bezig met het overdragen van sponsoring van de klinische proeven in de Europese Unie.