Amerikaanse FDA keurt nieuwe behandeling voor Myasthenia Gravis goed

Myasthenia gravis is een chronische auto-immuunziekte, neuromusculaire ziekte die zwakte in de skeletspieren veroorzaakt (ook wel vrijwillige spieren genoemd) die verergert na perioden van activiteit en verbetert na perioden van rust. Myasthenia gravis tast vrijwillige spieren aan, vooral die die verantwoordelijk zijn voor de controle van de ogen, het gezicht, de mond, de keel en de ledematen. Bij myasthenia gravis produceert het immuunsysteem AChR-antilichamen die de communicatie tussen zenuwen en spieren verstoren, wat resulteert in zwakte. Ernstige aanvallen van zwakte kunnen ademhalings- en slikproblemen veroorzaken die levensbedreigend kunnen zijn.

"Er zijn aanzienlijke onvervulde medische behoeften voor mensen die leven met myasthenia gravis, zoals bij veel andere zeldzame ziekten", zegt Billy Dunn, MD, directeur van het Office of Neuroscience in het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA. "De goedkeuring van vandaag is een belangrijke stap in het bieden van een nieuwe therapieoptie voor patiënten en onderstreept de toewijding van het bureau om nieuwe behandelingsopties beschikbaar te maken voor mensen met zeldzame ziekten."

Vyvgart is de eerste goedkeuring van een nieuwe klasse medicatie. Het is een antilichaamfragment dat bindt aan de neonatale Fc-receptor (FcRn), waardoor wordt voorkomen dat FcRn immunoglobuline G (IgG) terug in het bloed recycleert. De medicatie veroorzaakt een verlaging van de algehele IgG-spiegels, inclusief de abnormale AChR-antilichamen die aanwezig zijn in myasthenia gravis.

De veiligheid en werkzaamheid van Vyvgart werden geëvalueerd in een 26 weken durende klinische studie met 167 patiënten met myasthenia gravis die gerandomiseerd waren om ofwel Vyvgart ofwel placebo te krijgen. De studie toonde aan dat meer patiënten met myasthenia gravis met antilichamen reageerden op de behandeling tijdens de eerste cyclus van Vyvgart (68%) in vergelijking met degenen die placebo kregen (30%) op een maatstaf die de impact van myasthenia gravis op het dagelijks functioneren beoordeelt. Meer patiënten die Vyvgart kregen, vertoonden ook respons op een bepaalde mate van spierzwakte in vergelijking met placebo.

De meest voorkomende bijwerkingen die verband houden met het gebruik van Vyvgart zijn luchtweginfecties, hoofdpijn en urineweginfecties. Aangezien Vyvgart een verlaging van de IgG-spiegels veroorzaakt, kan het risico op infecties toenemen. Overgevoeligheidsreacties zoals zwelling van de oogleden, kortademigheid en huiduitslag zijn opgetreden. Als er een overgevoeligheidsreactie optreedt, stop dan de infusie en stel een geschikte therapie in. Patiënten die Vyvgart gebruiken, moeten tijdens de behandeling controleren op tekenen en symptomen van infecties. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg dienen de juiste behandeling toe te dienen en te overwegen de toediening van Vyvgart aan patiënten met een actieve infectie uit te stellen totdat de infectie is verdwenen.

De FDA verleende deze aanvraag Fast Track en weesgeneesmiddel-aanduidingen. De FDA verleende de goedkeuring van Vyvgart aan argenx BV.