Nieuwe medicijnaanvraag voor de behandeling van niet-kleincellige longkanker

CStone Pharmaceuticals, een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op onderzoek, ontwikkeling en commercialisering van innovatieve immuno-oncologische therapieën en precisiegeneesmiddelen, heeft vandaag aangekondigd dat de nieuwe medicijntoepassing (NDA) voor pralsetinib voor de behandeling van herschikte tijdens transfectie (RET) fusie-positieve plaatselijk geavanceerde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) is geaccepteerd in Hong Kong, China.

Pralsetinib is een krachtige en selectieve RET-remmer die is ontdekt door Blueprint Medicines, de partner van CStone. CStone heeft een exclusieve samenwerkings- en licentieovereenkomst met Blueprint Medicines voor de ontwikkeling en commercialisering van pralsetinib in Groot-China, dat het vasteland van China, Hong Kong, Macau en Taiwan omvat.

Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer van CStone, zei: "We zijn erg blij dat de NDA van een ander innovatief precisiegeneesmiddel, pralsetinib, is geaccepteerd voor de behandeling van geavanceerde RET-fusie-positieve NSCLC, nadat AYVAKIT® (avapritinib) was goedgekeurd voor de behandeling van inoperabele of gemetastaseerde PDGFRA D842V-gemuteerde gastro-intestinale stromale tumoren in Hong Kong, China in december 2021. In de wereldwijde fase 1/2 ARROW-studie toonde pralsetinib duurzame klinische voordelen en een algemeen goed verdragen veiligheidsprofiel aan bij patiënten met RET-fusie -positieve lokaal gevorderde of gemetastaseerde NSCLC. We kijken uit naar de mogelijke goedkeuring van pralsetinib in Hong Kong, China om zo snel mogelijk meer patiënten te helpen.”

De NDA-acceptatie van pralsetinib in Hong Kong, China, is gebaseerd op resultaten van de wereldwijde fase 1/2 ARROW-studie. Deze studie is bedoeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van pralsetinib te evalueren bij patiënten met RET-fusie-positieve NSCLC, RET-mutante medullaire schildklierkanker (MTC) en andere geavanceerde solide tumoren met RET-fusies.

De resultaten van de ARROW-studie bij wereldwijde patiënten met gevorderd RET-fusie-positieve NSCLC werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2021 in juni 2021. Met als uiterste datum 6 november 2020 vertoonde pralsetinib duurzame klinische resultaten. voordelen bij patiënten met RET-fusie-positieve NSCLC die meetbare ziekte hadden bij baseline en een startdosis van 400 mg eenmaal daags kregen.

• Bij 68 nog niet eerder behandelde patiënten was het totale responspercentage (ORR) 79 procent (95%-BI: 68%, 88%). Het percentage volledige respons (CR) was 6 procent, 10 procent van de patiënten had volledige regressie van doeltumoren en 74 procent van de patiënten had een gedeeltelijke respons (PR). De mediane duur van de respons (DOR) werd niet bereikt (95% BI: 9.0 maanden, niet bereikt).

• Bij 126 patiënten die eerder op platina gebaseerde chemotherapie kregen, was de ORR 62 procent (95% BI: 53%, 70%). Het CR-percentage was 4 procent, 12 procent van de patiënten had volledige regressie van doeltumoren en 58 procent van de patiënten had een PR. De mediane DOR was 22.3 maanden (95% BI: 15.1 maanden, niet bereikt).

• Op de datum waarop de gegevens worden stopgezet, werden in totaal 471 patiënten geïncludeerd voor verschillende tumortypen met een dosis pralsetinib vanaf 400 mg eenmaal daags. De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AE's) gemeld door onderzoekers waren neutropenie, verhoogd aspartaataminotransferase, anemie, verlaagd aantal witte bloedcellen, verhoogd alanineaminotransferase, hypertensie, constipatie en asthenie.