Mutante gastro-intestinale stromale tumoren krijgen goedkeuring voor nieuwe medicatie

AYVAKIT, ontdekt door Blueprint Medicines, de partner van CStone, is een krachtige, selectieve en oraal beschikbare remmer van KIT- en PDGFRA-mutante kinasen. CStone heeft een exclusieve samenwerkings- en licentieovereenkomst met Blueprint Medicines voor de ontwikkeling en commercialisering van AYVAKIT en bepaalde andere kandidaat-geneesmiddelen op het vasteland van China, Hong Kong, Macau en Taiwan. Blueprint Medicines behoudt de ontwikkelings- en commerciële rechten voor AYVAKIT in de rest van de wereld.

Dr. Frank Jiang, voorzitter en CEO van CStone, zei: “AYVAKIT is de eerste productgoedkeuring van CStone in Hong Kong, China. Eerder dit jaar werd AYVAKIT ook goedgekeurd op het vasteland van China en Taiwan. We zijn erg blij dat we deze innovatieve behandeling kunnen bieden aan meer GIST-patiënten bij wie de tumoren de PDGFRA D842V-mutatie bevatten. CStone zet zich in voor het naar voren brengen van effectieve, innovatieve therapieën voor patiënten over de hele wereld. In de toekomst zullen we ernaar streven de ontwikkeling van nieuwe therapieën te versnellen om te voldoen aan de onvervulde medische behoeften van meer kankerpatiënten."

Het Hong Kong Department of Health (DOH) heeft AYVAKIT goedgekeurd op basis van gegevens uit de NAVIGATOR-studie, een open-label, dosis-escalatie/dosis-expansie fase I-studie ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van AYVAKIT te evalueren bij patiënten met inoperabele of gemetastaseerde KERN. In december 2020 publiceerde het European Journal of Cancer (EJC) bijgewerkte gegevens van de NAVIGATOR-studie waarin PDGFRA D842V-mutante GIST-patiënten werden ingeschreven. Bij 38 patiënten met PDGFRA D842V-mutante GIST die een startdosis van 300 mg of 400 mg eenmaal daags kregen, was het totale responspercentage (ORR) 95% (36/38 patiënten). Bij 28 van deze patiënten die een aanvangsdosis van 300 mg eenmaal daags kregen, was de ORR 96% (27/28 patiënten). Het ziektecontrolepercentage (DCR) van alle dosisgroepen was 100%. De mediane duur van de respons (DOR) van alle dosisgroepen was 27.6 maanden. De meest voorkomende tijdens de behandeling optredende bijwerkingen waren anemie, verhoogd bloedbilirubine, verlaagd aantal witte bloedcellen, verhoogd creatinefosfokinase in het bloed, verhoogd aspartaataminotransferase, gezichtsoedeem, ooglidoedeem, verlaagd aantal neutrofielen en haarkleurveranderingen. Uit de gegevens bleek dat AYVAKIT een robuuste, duurzame en diepe klinische activiteit vertoonde, met een over het algemeen goed verdragen veiligheidsprofiel.