Nieuwe klinische studie voor recidiverende acute lymfoblastische leukemie

JW Therapeutics kondigde de Investigational New Drug (IND)-goedkeuring aan van de National Medical Products Administration (NMPA) van China voor de studie van het anti-CD19 autologe chimere antigeenreceptor T (CAR-T) celimmunotherapieproduct Carteyva® (relmacabtagene autoleucel-injectie) bij de behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten met recidiverende of refractaire B-cel acute lymfatische leukemie (r/r B-ALL).

B-cel acute lymfatische leukemie (B-ALL) is de meest voorkomende maligniteit bij kinderen [1]. Resistentie tegen chemotherapeutische middelen resulterend in terugval en progressie van de ziekte, en de overleving na terugval is slecht bij patiënten met B-ALL. Salvage-chemotherapie zou een optie kunnen zijn, maar het is niet voldoende om recidiverende of refractaire agressieve ziekte te genezen. De overleving op lange termijn was beperkt vanwege de slechte respons, het lage remissiepercentage en het hoge terugvalpercentage na salvage-chemotherapie. Op dit moment is er geen standaard effectieve behandeling voor r/r B-ALL. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) kwam naar voren als een veelbelovende strategie, maar de langetermijnoverleving kan nog steeds geen tevredenheid bereiken [2]. Terugval van de ziekte na therapieën blijft een belangrijke uitdaging, en nieuwe behandelingsopties zijn nog steeds dringend nodig om de overleving op lange termijn van patiënten met r/r B-ALL te verlengen.

Deze studie (JWCAR029-006) is een fase I, open-label, eenarmige, dosisescalatiestudie in China, die tot doel heeft het veiligheids-, werkzaamheids- en farmacokinetische profiel van Carteyva® te evalueren bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met r/r B-ALL, en ook om de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) te bepalen.