Rigel Pharmaceuticals, Inc. heeft vandaag de publicatie aangekondigd van gegevens in het American Journal of Hematology van de open-label, multicenter, fase 2-klinische studie van fostamatinib bij volwassenen met auto-immune hemolytische anemie (wAIHA) met warme antilichamen die bij ten minste één eerdere behandeling niet hadden gefaald. De gepubliceerde gegevens tonen aan dat fostamatinib, een orale milttyrosinekinase (SYK)-remmer, snel en duurzaam de hemoglobine (Hgb)-spiegels verhoogde, met klinisch relevante Hgb-responsen waargenomen bij bijna de helft van de patiënten, en een veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel dat consistent is met de bestaande veiligheidsdatabase van fostamatinib van patiënten over meerdere bestudeerde ziekteprogramma's. De publicatie, getiteld "Fostamatinib voor de behandeling van warme antilichamen auto-immune hemolytische anemie: fase 2, multicenter, open-label studie", is beschikbaar op de website van het tijdschrift.
"De resultaten die zijn waargenomen in onze fase 2-studie bij warme auto-immuun hemolytische anemie versterken het potentieel van fostamatinib om patiënten met deze zeldzame, ernstige bloedziekte te helpen voor wie momenteel geen ziektegerichte therapieën zijn goedgekeurd", zegt Raul Rodriguez, president en algemeen directeur van Rigel. officier. "Als het wordt goedgekeurd, heeft fostamatinib het potentieel om in 2023 de eerste op de markt gebrachte therapie te zijn voor patiënten met wAIHA en zou het de tweede goedgekeurde indicatie van fostamatinib zijn."
De fase 2-studie evalueerde de respons op fostamatinib bij 150 mg tweemaal daags (tweemaal daags) bij volwassen patiënten met wAIHA en actieve hemolyse met Hgb van minder dan 10 g/dL bij wie ten minste één eerdere behandeling had gefaald. Het primaire eindpunt was Hgb hoger dan 10 g/dl met een stijging van ≥2 g/dl vanaf baseline in week 24 zonder noodbehandeling of transfusie van rode bloedcellen. De studie toonde aan dat 46% (11/24) van de patiënten het primaire eindpunt bereikte, met 1 late responder in week 30 (totaal 12 responders [50%]). Verhogingen van de mediane Hgb werden gedetecteerd in week 2 en hielden aan in de tijd. De meest voorkomende bijwerkingen waren diarree (42%), vermoeidheid (42%), hypertensie (27%), duizeligheid (27%) en slapeloosheid (23%). AE's waren beheersbaar en consistent met de veiligheidsdatabase van fostamatinib van meer dan 3,900 patiënten met meerdere ziekten (reumatoïde artritis, B-cellymfoom, COVID-19 en immuuntrombocytopenie (ITP)). Er zijn geen nieuwe veiligheidssignalen gedetecteerd.
WAT U UIT DIT ARTIKEL MOET NEMEN:
- heeft vandaag de publicatie aangekondigd van gegevens in het American Journal of Hematology van de open-label, multicenter, fase 2 klinische studie van fostamatinib bij volwassenen met warme antilichaam-auto-immuun hemolytische anemie (wAIHA) bij wie ten minste één eerdere behandeling niet had gefaald.
- De gepubliceerde gegevens tonen aan dat fostamatinib, een orale milttyrosinekinaseremmer (SYK-remmer), de hemoglobinespiegels (Hgb) snel en duurzaam verhoogde, waarbij klinisch betekenisvolle Hgb-reacties werden waargenomen bij bijna de helft van de patiënten, en een veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel consistent met de bestaande Fostamatinib-veiligheidsdatabase van patiënten in meerdere onderzochte ziekteprogramma's.
- Het fase 2-onderzoek evalueerde de respons op fostamatinib bij 150 mg tweemaal daags (tweemaal daags) bij volwassen patiënten met wAIHA en actieve hemolyse met Hgb van minder dan 10 g/dl bij wie ten minste één eerdere behandeling had gefaald.
