Nieuw experimenteel medicijn om tics van het Tourette-syndroom te behandelen

Volgens een nieuwe voorlopige studie hebben kinderen en tieners met het Tourette-syndroom die worden behandeld met een experimenteel medicijn genaamd ecopipam mogelijk drie maanden later verbeterde scores op tests van tic-ernst. Het onderzoek dat vandaag, 30 maart 2022, wordt vrijgegeven, zal worden gepresenteerd op de 74e jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology, die persoonlijk wordt gehouden in Seattle, van 2 tot 7 april 2022 en virtueel van 24 tot 26 april 2022. Het syndroom van Gilles de la Tourette is een neurologische aandoening die wordt gekenmerkt door motorische en verbale tics, dit zijn repetitieve bewegingen en vocalisaties die worden ingegeven door een onweerstaanbare drang om ze te produceren.

"Onze resultaten zijn opwindend, omdat ze suggereren dat ecopipam veelbelovend is als een behandeling voor het verminderen van het aantal, de frequentie en de ernst van de tics die jongeren ervaren met het Tourette-syndroom", zei studieauteur Donald L. Gilbert, MD, van het Cincinnati Children's Hospital Medical Center in Ohio, en een Fellow van de American Academy of Neurology. "Dat is vooral waar omdat veel mensen met de ziekte die de momenteel beschikbare medicijnen gebruiken, nog steeds slopende symptomen hebben of last hebben van gewichtstoename of andere bijwerkingen."

Het onderzoek keek naar 149 kinderen en tieners in de leeftijd van zes tot 17 jaar met het Tourette-syndroom. Ze werden in twee groepen verdeeld: 74 werden behandeld met ecopipam, 75 met een placebo.

Onderzoekers maten de ernst van de tics van de deelnemers met behulp van twee gemeenschappelijke tic-beoordelingsschalen aan het begin van het onderzoek en opnieuw drie maanden later. De eerste test meet de motorische en vocale tics en heeft een maximale score van 50. De tweede test kijkt naar de algemene ticsymptomen en de ernst van de ticgerelateerde stoornis. Het heeft een maximale score van 100. Hogere scores op een van de tests duiden op ernstigere symptomen en een negatief effect op het dagelijks leven.

Na drie maanden ontdekten de onderzoekers dat de groep die ecopipam slikte, minder en minder ernstige tics had en het over het algemeen beter deed volgens beide testscores.

Gemiddeld verbeterden de deelnemers die ecopipam gebruikten hun score voor motorische en vocale tic-ernst van 35 tot 24, een afname van 30%. Dat is vergeleken met degenen die placebo's gebruikten, die in dezelfde tijd verbeterden van een gemiddelde tic-ernstscore van 35 naar 28, een afname van 19%.

Toen onderzoekers naar de scores voor de tweede test keken om de algehele effectiviteit van ecopipam te evalueren, ontdekten ze dat degenen die de medicatie namen verbeterden van een gemiddelde score van 68 naar 46, een afname van 32%, vergeleken met degenen die een placebo namen, die verbeterden van een gemiddelde score van 66 tot 54, een daling van 20%.

Gilbert merkte op dat 34% van de deelnemers die ecopipam gebruikten, bijwerkingen zoals hoofdpijn en vermoeidheid ervoer, terwijl 21% van degenen die placebo's gebruikten.

"Eerder onderzoek suggereert dat problemen met dopamine, een neurotransmitter in de hersenen, mogelijk verband houden met symptomen van het Tourette-syndroom, en dat D1-dopaminereceptoren een sleutelrol spelen", zei Gilbert. “Dopaminereceptoren worden gevonden in het centrale zenuwstelsel. Wanneer ze dopamine ontvangen, creëren ze signalen voor verschillende mentale en fysieke functies zoals beweging. Verschillende receptoren helpen bij het regelen van verschillende functies. Hoewel ecopipam zich nog in de testfase bevindt, is het het eerste medicijn dat zich richt op de D1-receptor in plaats van op de D2-receptor, die het doelwit is van medicijnen die momenteel op de markt zijn. Onze resultaten tonen aan dat ecopipam meer onderzoek verdient als een levensvatbare behandelingsoptie voor het Tourette-syndroom bij jonge mensen in de toekomst."

Een beperking van het onderzoek is de duur van drie maanden. Gilbert merkte op dat hoewel het standaard is voor dit type onderzoek, het belangrijk zal zijn om te leren of de verbetering van de symptomen langer aanhoudt.