Sionna Therapeutics heeft vandaag de officiële lancering van het bedrijf aangekondigd en de afronding van een Series B-financiering van $ 111 miljoen. De ronde werd geleid door OrbiMed met deelname van fondsen geadviseerd door T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., een volledige dochteronderneming van QIA, het soevereine vermogensfonds van Qatar, en eerdere investeerders, waaronder RA Capital, TPG's The Rise Fund, Atlas Venture en de Cystic Fibrosis Foundation. Sionna heeft tot nu toe ongeveer $ 150 miljoen opgehaald.
Sionna bevordert een pijplijn van eersteklas kleine moleculen die zijn ontworpen om de functie van het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-eiwit dat defect is in CF, volledig te herstellen door het eerste nucleotide-bindende domein (NBD1) van CFTR te stabiliseren. De belangrijkste oorzaak van CF is de genetische mutatie ΔF508 die de stabiliteit van NBD1 en de CFTR-functie beïnvloedt.
In klinisch voorspellende in vitro CF-modellen hebben Sionna's NBD1-gerichte kleine moleculen, in combinatie met andere complementaire modulatoren, het potentieel aangetoond om de vouwing, rijping en stabiliteit van het CFTR-eiwit dat door de genetische ΔF508-mutatie is aangetast, te normaliseren. Dit zorgt voor een goede handel in CFTR naar het celoppervlak en een normale regulering van de stroom van ionen en water. Door de CFTR-functie voor patiënten met de genetische ΔF508-mutatie volledig te herstellen tot niveaus die worden waargenomen in cellen van mensen zonder CF, heeft de pijplijn van Sionna het potentieel om de beste werkzaamheid en optimaal klinisch voordeel te leveren voor mensen met CF.
“NBD1 is een bekend en onderzocht doelwit, maar het werd tot nu toe als ondoordringbaar beschouwd. Op basis van onze gerichte inspanningen en voortdurende vooruitgang met betrekking tot NBD1, zien we het potentieel om de CFTR-functie te normaliseren bij de overgrote meerderheid van mensen met CF”, zegt Mike Cloonan, President en Chief Executive Officer van Sionna Therapeutics. “Onze missie bij Sionna is om de gezondheid en kwaliteit van leven aanzienlijk te verbeteren voor mensen die blijvend last hebben van de levenslange gevolgen en last van het leven met CF. Met deze financiering, ons sterke syndicaat en ons ervaren en getalenteerde team zijn we verheugd om Sionna te lanceren en zijn we gefocust op het bevorderen van de eerste verbindingen uit onze gedifferentieerde pijplijn naar de kliniek."
CF is een ernstige, mogelijk dodelijke genetische ziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen die leidt tot een ophoping van slijm in de longen en luchtwegen, een verminderde pancreasfunctie en andere orgaanstoornissen die een significante en vaak ernstige impact kunnen hebben op de gezondheid en het leven verwachting. Er leven meer dan 100,000 mensen met CF over de hele wereldi,ii, van wie naar schatting 90 procent de genetische mutatie ΔF508 heeft die voorkomt in het NBD1-domein van CFTR. Deze mutatie zorgt ervoor dat NBD1 zich ontvouwt bij lichaamstemperatuur en schaadt de CFTR-functie. Ondanks de beschikbaarheid van momenteel goedgekeurde behandelingen en de aanzienlijke vooruitgang die is geboekt met andere doelen binnen CFTR, bereiken de meeste mensen met ΔF508 geen volledige CFTR-functie. NBD1 is essentieel om de functie van CFTR en de productie van gezond, vrij stromend slijm in de luchtwegen, het spijsverteringsstelsel en andere organen te normaliseren.
WAT U UIT DIT ARTIKEL MOET NEMEN:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
