De studie zal naar verwachting 64 hooggevoelige niertransplantatiepatiënten randomiseren met een cPRA van ≥99.9%, wat neerkomt op een subgroep van zeer hooggevoelige patiënten die benadeeld blijven ondanks de prioritering onder het Amerikaanse niertoewijzingssysteem. Wanneer een donororgaan beschikbaar komt en een positieve kruismatch met de beoogde ontvanger aangeeft dat het orgaan niet compatibel is, wordt de patiënt gerandomiseerd naar ofwel een imlifidase-desensibilisatiebehandeling of naar een controlearm die standaardzorg zal krijgen (dwz wachten op een meer compatibele nieraanbieding of het ondergaan van een experimentele desensibilisatiebehandeling). Het primaire eindpunt van de studie voor imlifidase om het voordeel te evalueren bij het transplanteren van hooggevoelige patiënten is de niertransplantaatfunctie na 12 maanden, gemeten met eGFR (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid).
De doelstellingen van de ConfIdeS-studie zijn afgestemd op de "Advancing American Kidney Health" ("AAKH") US Executive Order (https://kidney360.asnjournals.org/content/1/6/557), die is gecentreerd rond drie brede doelen: (1) het risico op nierfalen verminderen; (2) het verbeteren van de toegang tot en de kwaliteit van persoonsgerichte behandelmogelijkheden; en (3) het vergroten van de toegang tot niertransplantaties, waarbij de laatste twee direct verband houden met het uitbreiden van transplantatie.
Robert A. Montgomery, MD, hoogleraar chirurgie en directeur van het NYU Langone Transplant Institute in New York City, is benoemd tot nationaal coördinerend onderzoeker voor de ConfIdeS-studie. De proef zal patiënten inschrijven bij 12 tot 15 toonaangevende transplantatiecentra in de VS
De voltooiing van de inschrijving voor het onderzoek wordt verwacht in de tweede helft van 2022, en een follow-uponderzoeksperiode van 12 maanden zal naar verwachting in de tweede helft van 2023 worden afgerond. De resultaten van dit cruciale onderzoek zullen naar verwachting een mogelijke BLA-indiening ondersteunen de FDA onder het versnelde goedkeuringstraject in de eerste helft van 2024.
Imlifidase heeft in Europa al voorwaardelijke marketinggoedkeuring gekregen voor de desensibilisatiebehandeling van hooggevoelige volwassen niertransplantatiepatiënten met een positieve kruisproef tegen een beschikbare overleden donor.
