JZP150 kreeg een Fast Track-aanduiding van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor PTSS op basis van de ernstige aard van de aandoening. Volgens de FDA is deze aanduiding bedoeld om de ontwikkeling en bespoediging van de beoordeling van geneesmiddelen die ernstige aandoeningen behandelen en het potentieel hebben om tegemoet te komen aan onvervulde medische behoeften, te vergemakkelijken.
"FDA's Fast Track-aanduiding van JZP150 is een opmerkelijke erkenning van zowel de ernstige, aanhoudende, onvervulde medische behoeften van PTSS-patiënten en de potentiële voordelen van het nieuwe mechanisme van JZP150 om deze slopende aandoening te behandelen," zei Rob Iannone, MD, MSCE, executive vice president , onderzoek en ontwikkeling en chief medical officer van Jazz Pharmaceuticals. “De ziektelast van PTSD kan een verwoestende impact hebben op patiënten en hun families voor deze veelvoorkomende aandoening waarvan de prevalentie naar verwachting zal toenemen. Jazz is toegewijd aan het ontwikkelen en commercialiseren van innovatieve medicijnen en de klinische ontwikkeling van JZP150 is het begin van een zinvolle reis om mensen met PTSS te helpen.”
PTSS is een psychiatrische stoornis die miljoenen mensen treft en patiënten hebben vaak ongecontroleerde symptomen die van invloed zijn op hun vermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren en sociaal te functioneren. Momenteel goedgekeurde geneesmiddelen hebben een beperkte werkzaamheid en er is geen remedie beschikbaar voor de aandoening. Slechts twee antidepressiva hebben in de afgelopen 20 jaar goedkeuring gekregen van de FDA voor de behandeling van PTSS-symptomen. Er zijn geen goedgekeurde therapieën gericht op de onderliggende biologie die dergelijke traumatische gebeurtenissen en ervaringen transformeert in de chronische psychische aandoening van PTSS.
"PTSS heeft een diepgaande invloed op de levens, relaties en carrières van mensen die met de stoornis leven. We hebben betere behandelingen nodig om getraumatiseerde mensen te helpen hun leven weer op de rails te krijgen”, zegt John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., hoogleraar translationeel onderzoek en hoogleraar psychiatrie, neurowetenschappen en psychologie aan de Yale University. "JZP150 richt zich op een nieuw mechanisme in de hersenen, en deze nieuwe fase 2-studie naar PTSD zal ons helpen meer te weten te komen over de veiligheid en effectiviteit van het molecuul als een mogelijke behandeling voor patiënten die baat zouden hebben bij een nieuwe therapie."
Over de fase 2-proef
De multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde klinische studie zal twee doses JZP150 evalueren en wordt uitgevoerd op 40 Amerikaanse onderzoekslocaties. Aan de studie zullen 270 volwassenen van 18 tot 70 jaar deelnemen met de diagnose PTSS volgens de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual for Mental Disorders van de American Psychiatric Association, 5e editie (DSM-5).
Het primaire eindpunt van de studie meet de veranderingen van de deelnemers vanaf het begin van de studie tot het einde van de behandeling met behulp van een score van de door de arts toegediende PTSD-schaal (CAPS-5). CAPS-5 is een gestructureerd klinisch interview en wordt beschouwd als de gouden standaard voor het diagnosticeren en beoordelen van patiënten met PTSS. Het bevat 30 items waarmee artsen PTSS-diagnoses kunnen stellen en de ernst van de symptomen kunnen beoordelen, evenals de impact op het sociaal en beroepsmatig functioneren. De studie heeft verschillende secundaire eindpunten, waaronder veranderingen in scores op de schalen Clinical Global Impressions Severity en de Patient Global Impression van ernstschalen van het begin van het onderzoek tot het einde van de behandeling.
Over JZP150
JZP150 is een klein molecuul voor onderzoek, geformuleerd om selectief het enzym vetzuuramidehydrolase (FAAH) te remmen en is momenteel in ontwikkeling voor de behandeling van posttraumatische stressstoornis (PTSS) bij volwassenen. Bij PTSS dragen tekorten aan het uitsterven van angst bij aan het voortbestaan van traumatische herinneringen. Interventies om het leren van het uitsterven van angst te bevorderen, vormen de basis van de PTSS-behandeling. De huidige farmacologische eerstelijnsbehandelingen, zoals selectieve serotonineheropnameremmers, verminderen sommige symptomen van PTSS, maar zijn niet ontworpen om het onderliggende kernprobleem aan te pakken (angstuitstervingsleren en de consolidering ervan). Gegevens uit eerdere preklinische en klinische onderzoeken met JZP150 leveren bewijs dat FAAH-remming het oproepen van herinneringen aan het uitsterven van angst kan verbeteren en de anxiogene effecten van stress kan verminderen.
Jazz verwierf in oktober 150 wereldwijde rechten op JZP04457845, voorheen genaamd PF-2020, van SpringWorks Therapeutics. Pfizer Inc. ontdekte en ontwikkelde het molecuul en gaf het exclusief in licentie aan SpringWorks.
Over posttraumatische stressstoornis
Posttraumatische stressstoornis (PTSS) is een veelvoorkomende psychiatrische aandoening die het gevolg kan zijn van directe of indirecte blootstelling aan traumatische gebeurtenissen en ervaringen. Personen met PTSS hebben intense en verontrustende gedachten en gevoelens die verband houden met hun ervaring en die lang na hun traumatische gebeurtenis blijven bestaan, en ze kunnen de gebeurtenis opnieuw beleven door middel van flashbacks of nachtmerries en voelen verdriet, angst, woede en afstandelijkheid van andere mensen. De last van PTSS is enorm, aangezien patiënten moeite hebben om hun symptomen onder controle te houden, dagelijkse activiteiten uit te voeren en sociaal te functioneren. Er is een aanzienlijke onvervulde behoefte aan patiënten met PTSS, aangezien er geen therapie is die de oorzaak van de aandoening behandelt.
