Nieuwe update over effectieve therapie tegen agressieve kankercellen

Hoth Therapeutics, Inc. heeft vandaag een ontwikkelingsupdate aangekondigd voor zijn nieuwe kankertherapie, HT-KIT. De innovatieve benadering van Hoth, die gebruik maakt van een chemisch stabiele antisense-oligonucleotide om het proto-oncogen KIT te targeten door middel van frameshifting van KIT-mRNA-transcripten, heeft potentieel als een KIT-gericht therapeutisch middel, alleen of in combinatie met middelen die zich richten op KIT-signalering, bij de behandeling van KIT-geassocieerde maligniteiten.

Via een gesponsorde wetenschappelijke onderzoeksovereenkomst met de North Carolina State University gebruikte het team de HT-KIT-mRNA-frame-shifting-aanpak op mestcelleukemiecellen in vitro en ontdekte dat de expressie, signalering en functie van KIT-eiwitten waren verminderd. Behandeling met HT-KIT verhinderde de groei van kankercellen en induceerde celdood gedurende 72 uur. In een muismodel met gehumaniseerde mestcelleukemie waren tumorgroei en infiltratie van andere organen verminderd en nam de tumorceldood toe wanneer HT-KIT frameshifted c-KIT-mRNA induceerde.

Hoth heeft verschillende patentaanvragen ingediend om deze IP over de hele wereld te beschermen. 

"Met ons HT-KIT-medicijn schakelen we een belangrijk kankersignaal uit dat betrokken is bij meerdere agressieve kankers, zoals systemische mastocytose, mestcelleukemie, gastro-intestinale stromale tumoren en acute myeloïde leukemie. Onze aanpak vermijdt valkuilen die verband houden met KIT-mutaties door zich op mRNA te richten. Onze volgende ronde van preklinische onderzoeken is aan de gang en we zijn verheugd om de resultaten te gebruiken voor onze geplande Pre-IND-vergadering met de FDA later dit jaar”, aldus Robb Knie, Chief Executive Officer van Hoth.

HT-KIT, een nieuwe moleculaire entiteit, werd eerder in 2022 aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van mastocytose. HT-KIT Hoth heeft de haalbaarheid van de productie van het HT-KIT-geneesmiddel in samenwerking met WuXi STA met succes afgerond.

FDA Orphan Drug Designation wordt toegekend aan onderzoekstherapieën die zeldzame medische ziekten of aandoeningen aanpakken die minder dan 200,000 mensen in de Verenigde Staten treffen. De status van weesgeneesmiddel biedt voordelen aan medicijnontwikkelaars, waaronder hulp bij het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen, belastingverminderingen voor klinische kosten, vrijstellingen van bepaalde FDA-vergoedingen en zeven jaar marketingexclusiviteit na goedkeuring.