Nieuwe medicijntoepassing voor de behandeling van schildklierkanker

CStone Pharmaceuticals heeft vandaag aangekondigd dat de National Medical Products Administration (NMPA) van China de aanvullende nieuwe medicijntoepassing (sNDA) van selectieve RET-remmer GAVRETO® (pralsetinib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van RET-mutante medullaire schildklierkanker (MTC) en RET-fusie -positieve schildklierkanker (TC). De goedkeuring breidde de gelabelde indicaties van GAVRETO in China uit met volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met gevorderde of gemetastaseerde RET-mutante MTC die systemische therapie nodig hebben, en volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met gevorderde of gemetastaseerde RET-fusie-positieve TC die systemische therapie en radioactief jodium-refractair vereist (als behandeling met radioactief jodium geschikt is).

Ontdekt door CStone's partner Blueprint Medicines, is GAVRETO een krachtige en selectieve RET-remmer. CStone heeft een exclusieve samenwerkings- en licentieovereenkomst met Blueprint Medicines voor de ontwikkeling en commercialisering van GAVRETO in Groot-China, dat het vasteland van China, Hong Kong, Macau en Taiwan omvat.

Dr. Frank Jiang, voorzitter en CEO van CStone, zei: "We zijn erg blij met de sNDA-goedkeuring van GAVRETO, die een nieuwe behandelingsoptie zal bieden voor Chinese patiënten met gevorderde RET-mutante medullaire schildklierkanker en RET-fusie-positieve schildklierkanker . We willen ook onze speciale dank betuigen aan de NMPA voor de prioriteitsbeoordeling. CStone zet zich altijd in voor het ontwikkelen van innovatieve therapieën om tegemoet te komen aan de onvervulde medische behoeften van kankerpatiënten. We zullen de klinische waarde en het potentieel van onze pijplijn blijven verbeteren en onze inspanningen opvoeren om patiënten wereldwijd te voorzien van innovatieve geneesmiddelen van hoge kwaliteit.”

Professor Ming Gao, hoofdonderzoeker van de ARROW-studie en voorzitter van Tianjin Union Medical Center, zei: "De incidentie van schildklierkanker is de afgelopen jaren gestegen. Er zijn klinisch beperkte behandelingsopties voor de behandeling van MTC, en er is een dringende behoefte aan precisietherapieën, vooral voor patiënten met RET-mutante MTC. GAVRETO toonde robuuste en duurzame antitumoractiviteit aan bij Chinese patiënten met gevorderde of gemetastaseerde RET-mutante MTC, waarbij de algehele veiligheid consistent was met de resultaten die werden gezien in de wereldwijde ARROW-studie. Met deze uitbreiding van GAVRETO's gelabelde indicaties, kijken we ernaar uit om onvervulde klinische behoeften van patiënten met schildklierkanker aan te pakken."

Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer van CStone, zei: "De NMPA-goedkeuring van de sNDA is een nieuwe belangrijke mijlpaal voor ons nadat GAVRETO was goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde RET-fusie-positieve niet-kleincellige longkanker . We willen alle patiënten en onderzoekers bedanken die hebben bijgedragen aan de klinische studie van GAVRETO in de uitgebreide indicaties. We zullen doorgaan met het bevorderen van klinisch onderzoek naar GAVRETO voor de behandeling van meerdere soorten kanker, zodat we deze innovatieve therapie snel naar voren kunnen brengen om meer patiënten te helpen profiteren."

De sNDA-goedkeuring is gebaseerd op resultaten van de wereldwijde fase 1/2 ARROW-studie, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GAVRETO te evalueren bij patiënten met RET-fusie-positieve NSCLC, RET-mutante MTC en andere geavanceerde solide tumoren met RET-fusies . Vanaf 12 april 2021, de uiterste datalimiet, waren in totaal 28 patiënten met gevorderde RET-mutante MTC ingeschreven in het Chinese MTC-registratie-overbruggingscohort van de wereldwijde ARROW-studie, en ontvingen een aanvangsdosis GAVRETO van 400 mg eenmaal daags. De onderzoeksresultaten toonden aan dat het bevestigde objectieve responspercentage (ORR) van 26 RET-mutante MTC-patiënten met meetbare ziekte bij baseline 73.1% was, waaronder 3 met volledige respons (CR) en 16 met gedeeltelijke respons (PR). Het ziektecontrolepercentage (DCR) was 84.6% en de respons werd waargenomen ongeacht het RET-mutatiegenotype. Van de 19 patiënten met een bevestigde respons werd de mediane duur van de respons (DOR) niet bereikt, en het 9-maanden DOR-percentage was 100%. Calcitonine en carcino-embryonaal antigeen (CEA) niveaus waren aanzienlijk verlaagd. GAVRETO werd over het algemeen goed verdragen en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen gedetecteerd. De resultaten voor het Chinese registratie-overbruggingscohort werden gepresenteerd tijdens een laattijdige mondelinge abstract-sessie op de 90e jaarlijkse bijeenkomst van de American Thyroid Association (ATA) 2021.