Nieuw klinisch onderzoek naar celvervanging bij de ziekte van Parkinson

Aspen Neuroscience, Inc. heeft aangekondigd dat het deze maand de eerste screeningsstudie voor patiënten in zijn soort zal lanceren, in samenwerking met meerdere klinische screeningsites in de VS

De Trial-Ready Cohort Study van het bedrijf is een eerste stap naar het indienen van een Investigational New Drug (IND)-aanvraag bij de Amerikaanse Food & Drug Administration voor ANPD001, de eerste therapeutische ontwikkelingskandidaat voor mogelijke behandeling van de idiopathische ziekte van Parkinson (PD). De Trial-Ready Cohort Study zal informatie verstrekken aan en screenen van potentiële kandidaat-patiënten voor de geplande Fase 1/2A eerste klinische studie van ANPD001 door het bedrijf. Het bedrijf zal in de loop van de lente meerdere Amerikaanse screeningsites aankondigen.

"Dit is een historisch moment voor patiënten en voor het Aspen Neuroscience-team, nu we onze eerste screeningstudie openen om ons onderzoek naar iPSC-afgeleide celvervangingstherapieën voor de ziekte van Parkinson te versnellen", zegt Damien McDevitt, Ph.D., president en chief uitvoerend ambtenaar. “We zijn opgewonden en zeer nederig om aan deze volgende fase te beginnen tijdens Parkinson's Awareness Month. Dit is een belangrijke stap voorwaarts voor de patiëntengemeenschap, voor zorgverleners en de neurowetenschappen."

PD is de op één na meest voorkomende neurodegeneratieve ziekte en treft ongeveer een miljoen Amerikanen en meer dan tien miljoen mensen wereldwijd. Zelfs met de huidige standaardbehandeling kunnen patiënten uiteindelijk slopende motorische complicaties ontwikkelen als gevolg van verlies van dopamine-neuronen in de hersenen; ongeveer 50% gaat al vóór de diagnose verloren.

Aspen Neuroscience is het toonaangevende bedrijf dat een gepersonaliseerde celvervanging ontwikkelt die de noodzaak van immunosuppressieve therapie kan elimineren. De aanpak maakt gebruik van de eigen huidcel-afgeleide iPSC's van een patiënt om vervangende dopamine-neuronen te produceren voor transplantatie terug naar dezelfde patiënt. Ontwikkeld op basis van een eenvoudige huidbiopsie, zullen de cellen van elke patiënt worden geëvalueerd op potentiële effectiviteit met behulp van gepatenteerde op AI gebaseerde genomics-tools, voordat ze worden getransplanteerd voor klinisch gebruik.