InnoCare Pharma, een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat de eerste patiënt is gedoseerd in een klinische fase II-studie van zijn Bruton's tyrosinekinase (BTK) -remmer orelabrutinib voor de behandeling van primaire immuuntrombocytopenie (ITP) in China.
Primaire immuuntrombocytopenie (ITP), ook wel idiopathische trombocytopenische purpura genoemd, is een verworven immuungemedieerde aandoening die wordt gekenmerkt door een afname van het aantal perifere bloedplaatjes, wat resulteert in een verhoogd risico op blauwe plekken en bloedingen[i]. De belangrijkste pathogenese van ITP is het verlies van immuuntolerantie voor auto-antigenen van bloedplaatjes. Deze immuun-intolerantie leidt tot een verhoogde vernietiging van bloedplaatjes en een verminderde productie van bloedplaatjes door megakaryocyten door auto-antilichamen en cytotoxische T-lymfocyten.
Slechts ongeveer 70% van de patiënten reageert op eerstelijnsbehandelingen, sommige patiënten zijn nog steeds ongevoelig of hervallen na gecombineerde therapieën, daarom is het noodzakelijk om nieuwe therapeutische doelen te onderzoeken. Remming van BTK kan de vernietiging van bloedplaatjes verminderen door de activering van B-cellen en de productie van auto-antilichamen te remmen.
De jaarlijkse incidentie van ITP bij volwassenen is ongeveer 2-10 nieuwe gevallen per 100,000 mensen[ii],[iii]. Ouderen ouder dan 60 jaar lopen een hoog risico op ITP en vrouwen die kinderen krijgen, hebben een hoger risico dan mannen van dezelfde leeftijdsgroep.
Dr. Jasmine Cui, de mede-oprichter, voorzitter en CEO van InnoCare, zei: "Er is geen BTK-remmer goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met ITP in de wereld. BTK is een sleutelkinase in de B-celreceptorsignaleringsroute, die essentieel is voor de activering van B-lymfocyten, macrofagen en andere immuuncellen, evenals voor de productie van antilichamen in het pathologische proces van ITP. Orelabrutinib heeft een hoge doelselectiviteit met veiligheidsprofiel, wat naar verwachting nieuwe behandelingsopties zal bieden aan ITP-patiënten."
WAT U UIT DIT ARTIKEL MOET NEMEN:
- BTK is a key kinase in the B cell receptor signaling pathway, which is essential for the activation of B lymphocytes, macrophages and other immune cells as well as the production of antibodies in the pathological process of ITP.
- Primary immune thrombocytopenia (ITP), also referred to as idiopathic thrombocytopenic purpura, is an acquired immune mediated disorder characterized by a decrease in peripheral blood platelet counts, resulting in an increased risk of bruising and bleeding[i].
- Jasmine Cui, the co-founder, Chairwoman and CEO of InnoCare said, “No BTK inhibitor has been approved for the treatment of patients with ITP in the world.
