Eerste proefpersoon krijgt nieuwe medicamenteuze therapie voor hemofilie B

BBM-H901 is het eerste onderzoeksgeneesmiddel (IND) dat in China is goedgekeurd voor gentherapie via de IV-toedieningsroute voor genetische ziekten, en in het bijzonder voor hemofilie B. Op dit moment is er geen AAV-gentherapieproduct goedgekeurd voor marketing voor hemofilie in China en wereldwijd.

Deze klinische registratiestudie (CTR20212816) is een multicenter, eenarmige, open-label en enkelvoudige behandelingsstudie. Het doel is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, evenals de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van een enkelvoudige intraveneuze infusie van BBM-H901 bij hemofilie B-patiënten ≥ 18 jaar met endogene bloedstollingsfactor IX (FIX)-activiteit ≤ 2 IE/dL (≤2%).

“Als het eerste grote product van het bedrijf gemaakt in onze eigen ultramoderne cGMP-faciliteit, zijn we verheugd dat Belief BioMed een belangrijke mijlpaal in het klinische onderzoek heeft bereikt na het doseren van de eerste proefpersoon in het cruciale klinische onderzoek. BBM-H901 heeft eerder goede veiligheid en werkzaamheid op lange termijn aangetoond in een door de onderzoeker geïnitieerde klinische studie (IIT). In die studie was de jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR) sterk verminderd, en het niveau van stollingsfactoren FIX was significant verhoogd en hield aan bij alle patiënten na IV-injectie met BBM-901. Er zijn geen ernstige bijwerkingen (SAE) gemeld”, zegt Dr. Xiao Xiao, medeoprichter, voorzitter en Chief Science Officer (CSO) van Belief BioMed.

"We zijn onze klinische medewerkers, onze patiëntengemeenschap en ons hele team dankbaar die dit mogelijk hebben gemaakt", voegde Dr. Xiao eraan toe. Belief BioMed, als toonaangevend gentherapiebedrijf in China, zal vooruitgang blijven boeken in zowel preklinische als klinische studies om meer innovatieve medicijnen aan de behoeftige patiënten te bieden. Bovendien heeft deze mijlpaal een solide basis gelegd voor de klinische toepassing van onze geneesmiddelen voor gentherapie en de weg vrijgemaakt voor de klinische ontwikkeling van deze geneesmiddelen voor een verscheidenheid aan belangrijke en onvervulde klinische behoeften in de toekomst. Ons doel is om innovatieve geneesmiddelen voor gentherapie beschikbaar en betaalbaar te maken voor de patiënten, en tegelijkertijd de groei van de gentherapie-industrie te vergemakkelijken.