Dupixent goedgekeurd voor kinderen met ernstig astma

A HOLD FreeRelease 1 | eTurboNews | eTN
Avatar van Linda Hohnholz
Geschreven door Linda Hohnholz

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. en Sanofi hebben vandaag aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) de handelsvergunning voor Dupixent® (dupilumab) in de Europese Unie heeft uitgebreid. Dupixent is nu ook goedgekeurd bij kinderen van 6 tot 11 jaar als aanvullende onderhoudsbehandeling voor ernstige astma met type 2-ontsteking die wordt gekenmerkt door verhoogde eosinofielen in het bloed en/of verhoogde gefractioneerde uitgeademde stikstofmonoxide (FeNO), die onvoldoende onder controle zijn met matige tot hoge dosis inhalatiecorticosteroïden (ICS) plus een ander geneesmiddel voor onderhoudsbehandeling.

"De goedkeuring van vandaag in Europa erkent de voordelen van Dupixent bij het helpen van kinderen die leven met de ingrijpende gevolgen van ernstige astma, waaronder onvoorspelbare astma-aanvallen, routinematige verstoring van dagelijkse activiteiten en het gebruik van systemische steroïden die de groei van kinderen kunnen belemmeren", aldus George D. Yancopoulos , MD, Ph.D., President en Chief Scientific Officer bij Regeneron. “Dupixent is de enige beschikbare behandeling die specifiek twee belangrijke aanjagers van type 2-ontsteking, IL-4 en IL-13, blokkeert, waarvan onze onderzoeken aantonen dat ze een belangrijke rol spelen bij astma bij kinderen, evenals bij gerelateerde aandoeningen zoals chronische rhinosinusitis met nasale polyposis en de vaak comorbide aandoening, atopische dermatitis. In klinische onderzoeken heeft Dupixent astma-aanvallen aanzienlijk verminderd, kinderen geholpen beter te ademen en hun gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te verbeteren. We blijven ons ook inzetten om Dupixent te onderzoeken bij andere aandoeningen waarbij type 2-ontsteking het leven van patiënten aanzienlijk kan beïnvloeden, waaronder eosinofiele oesofagitis, prurigo nodularis en chronische spontane urticaria.”

Astma is een van de meest voorkomende chronische ziekten bij kinderen. Tot 85% van de kinderen met astma kan type 2-ontsteking hebben en hebben meer kans op een hogere ziektelast. Ondanks behandeling met de huidige standaardbehandeling van ICS en luchtwegverwijders, kunnen deze kinderen ernstige symptomen blijven ervaren zoals hoesten, piepende ademhaling en ademhalingsmoeilijkheden. Ernstig astma kan van invloed zijn op de zich ontwikkelende luchtwegen van kinderen en mogelijk levensbedreigende exacerbaties veroorzaken. Kinderen met ernstige astma kunnen ook het gebruik van meerdere kuren met systemische corticosteroïden nodig hebben, die aanzienlijke risico's met zich meebrengen. Ongecontroleerde ernstige astma kan de dagelijkse activiteiten verstoren, zoals slapen, naar school gaan en sporten.

Dupixent, dat is uitgevonden met behulp van de eigen VelocImmune®-technologie van Regeneron, is een volledig humaan monoklonaal antilichaam dat de signalering van de interleukine-4 (IL-4) en interleukine-13 (IL-13)-routes remt en is geen immunosuppressivum. Door significant klinisch voordeel aan te tonen samen met een afname van type 2-ontsteking na IL-4- en IL-13-blokkade met Dupixent, heeft het klinische fase 3-programma van Dupixent aangetoond dat IL-4 en IL-13 de belangrijkste aanjagers zijn van type 2-ontsteking die speelt een belangrijke rol bij meerdere verwante en vaak comorbide ziekten waarvoor Dupixent is goedgekeurd, waaronder astma, atopische dermatitis en chronische rhinosinusitis met neuspoliepen (CRSwNP), evenals onderzoeksziekten zoals eosinofiele oesofagitis en prurigo nodularis, die zijn onderzocht in fase 3-onderzoeken.

“We zijn verheugd om het gevestigde veiligheids- en werkzaamheidsprofiel van Dupixent naar nog jongere patiënten met ongecontroleerd ernstig astma in Europa te brengen. Naast het sterk verminderen van ernstige astma-aanvallen en het verbeteren van de longfunctie, verminderden patiënten in onze klinische onderzoeken ook hun gebruik van orale corticosteroïden. Dit is bijzonder zinvol omdat dit geneesmiddelen zijn die bij langdurig gebruik aanzienlijke veiligheidsrisico's met zich mee kunnen brengen”, zegt Naimish Patel, MD Head of Global Development, Immunology and Inflammation bij Sanofi. "Deze goedkeuring onderstreept onze voortdurende toewijding om Dupixent naar zoveel mogelijk patiënten te brengen die lijden aan de negatieve effecten van ernstige astma in de hoop hun kwaliteit van leven te verbeteren." 

De EC-beslissing is gebaseerd op cruciale gegevens van de Fase 3 VOYAGE-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Dupixent in combinatie met standaardbehandeling voor astma bij 408 kinderen met ongecontroleerd matig tot ernstig astma.

Twee vooraf gespecificeerde populaties met tekenen van type 2-ontsteking werden geëvalueerd voor de primaire analyse: 1) patiënten met baseline bloedeosinofielen (EOS) ≥300 cellen/μl (n=259) en 2) patiënten met FeNO bij baseline ≥20 delen per miljard (ppb) of baseline bloed EOS ≥150 cellen/μl (n=350). Patiënten die Dupixent aan de standaardbehandeling in deze twee groepen toevoegden, ondervonden respectievelijk:

• Aanzienlijk lagere percentages ernstige astma-aanvallen, met een gemiddelde afname van 65% en 59% over een jaar vergeleken met placebo (respectievelijk 0.24 en 0.31 voorvallen per jaar voor Dupixent versus 0.67 en 0.75 voor placebo).

• Verbeterde longfunctie al na twee weken waargenomen en tot 52 weken aanhoudend, gemeten als percentage voorspelde FEV1 (FEV1pp).

• Na 12 weken verbeterden patiënten die Dupixent gebruikten hun longfunctie met respectievelijk 5.32 en 5.21 procentpunten in vergelijking met placebo.

• Verbeterde astmacontrole, waarbij 81% en 79% van de patiënten een klinisch betekenisvolle verbetering meldden na 24 weken, gebaseerd op ziektesymptomen en impact, vergeleken met respectievelijk 64% en 69% van de placebopatiënten.

• Verbeterde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, waarbij 73% en 73% van de patiënten een klinisch betekenisvolle verbetering meldden na 24 weken, vergeleken met respectievelijk 63% en 65% van de placebopatiënten.

• Verminderd gebruik van systemische corticosteroïden met gemiddeld 66% en 59% over een jaar vergeleken met placebo (respectievelijk 0.27 en 0.35 kuren per jaar voor Dupixent versus 0.81 en 0.86 voor placebo).

De veiligheidsresultaten van het onderzoek kwamen over het algemeen overeen met het bekende veiligheidsprofiel van Dupixent bij patiënten van 12 jaar en ouder met ongecontroleerd matig tot ernstig astma. Het totale aantal bijwerkingen was 83% voor Dupixent en 80% voor placebo. Bijwerkingen die vaker werden waargenomen bij Dupixent dan bij placebo waren onder meer reacties op de injectieplaats (18% Dupixent, 13% placebo), virale infecties van de bovenste luchtwegen (12% Dupixent, 10% placebo) en eosinofilie (7% Dupixent, 1% placebo). ). Helminth-infecties werden ook vaker waargenomen met Dupixent bij patiënten van 6 tot 11 jaar en werden gemeld bij 2% van de Dupixent-patiënten en 0% van de placebopatiënten.

Over de auteur

Avatar van Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Hoofdredacteur voor eTurboNews gevestigd in het eTN-hoofdkwartier.

Inschrijven
Melden van
gast
0 Heb je vragen? Stel ze hier.
Inline feedbacks
Bekijk alle reacties
0
Zou dol zijn op je gedachten, geef commentaar.x
Delen naar...