Toevoeging van mogelijkheden aan Prime Editing Platform aangekondigd door Prime Medicine

Prime Medicine, Inc., een bedrijf dat is opgericht om de belofte van Prime Editing waar te maken, heeft vandaag de toevoeging van mogelijkheden aan zijn platform aangekondigd op basis van recent wetenschappelijk onderzoek.

"We zijn erg verheugd om te zien dat er verbeteringen komen die de haalbaarheid van Prime Editing als therapeutische benadering verder zullen vergroten", aldus Keith Gottesdiener, MD, CEO van Prime Medicine. “Deze verbeteringen, bovenop een reeds baanbrekende fundamentele technologie, zullen waarschijnlijk de efficiëntie van Prime Editing verhogen, en zullen de gebieden verbreden waar Prime Editing zou kunnen werken, waardoor ons bereik mogelijk wordt uitgebreid naar andere ziekten die nog geen enkele aanpak voor genbewerking heeft kunnen bereiken. aan te pakken.”

Met deze nieuwe vorderingen van externe wetenschappers en met de voortdurende inspanningen van Prime Medicine door het interne ontwikkelingsteam, verwacht het bedrijf de veelzijdigheid, precisie en efficiëntie van Prime Editing verder te optimaliseren. Mogelijkheden beschreven in recente artikelen in Nature Biotechnology and Cell zouden de ontwikkeling van effectievere therapieën mogelijk maken door verbeterde genbewerkingsactiviteit.

Een voorschot omvat een geoptimaliseerde Prime Editing guide RNA (pegRNA). Prime Editing gebruikt een pegRNA-molecuul om het gendoelwit te vinden en de gewenste reparatie of bewerking aan te sturen. In een paper gepubliceerd in Nature Biotechnology op 4 oktober 2021, toonden auteurs onder leiding van David R. Liu, een van de oprichters van Prime Medicine, aan dat geoptimaliseerde, gemanipuleerde pegRNA's (epegRNA's) de efficiëntie van het bewerkingsproces meervoudig kunnen verbeteren. 

Het bedrijf volgt ook recent beschreven strategieën om de efficiëntie te verbeteren door een specifiek DNA-herstelpad te moduleren. In een paper gepubliceerd in Cell op 14 oktober, In 2021 identificeerden auteurs onder leiding van Liu en Britt Adamson een specifieke DNA-reparatieroute, de mismatch-reparatieroute genaamd, die de efficiëntie van de primaire bewerking krachtig verbetert. Ze toonden aan dat de bewerkingsactiviteit meerdere keren kon worden verhoogd en dat ongewenste bijproducten meerdere keren konden worden verminderd, door het herstelpad voor mismatch via verschillende benaderingen te moduleren.

Prime Medicine bezit commerciële rechten van het Broad Institute of MIT en Harvard om Prime Editing te gebruiken voor menselijke therapeutische doeleinden, terwijl wetenschappers en bedrijven over de hele wereld Prime Editing blijven gebruiken voor onderzoeksdoeleinden en andere toepassingen.