Neuroplast heeft zijn eerste patiënt ingeschreven in een klinische fase II-studie om de werkzaamheid te evalueren van zijn transformatieve Neuro-Cells®-behandeling die tot doel heeft verdere schade aan het centrale zenuwstelsel te voorkomen na het oplopen van acuut traumatisch ruggenmergletsel (TSCI). De proef wordt uitgevoerd in samenwerking met Hospital Nacional de Parapléjicos in Toledo, Spanje. Neuroplast heeft onlangs positieve klinische Fase I-resultaten aangekondigd met Neuro-Cells® voor de behandeling van TSCI en heeft ook € 10 miljoen (US $ 11.5 miljoen) veiliggesteld voor het pad naar het verkrijgen van voorwaardelijke EMA-marktgoedkeuring.
Jaarlijks lijden ongeveer 29,000 mensen in Europa en de VS aan acute TSCI, waarvoor momenteel geen effectieve behandeling beschikbaar is. Patiënten ervaren meestal een levenslange handicap en afhankelijkheid, met een negatieve impact op de kwaliteit van leven. Bovendien worden de bijbehorende kosten voor de samenleving als geheel geschat op meer dan € 11.4 miljard ($ 13 miljard) per jaar.
Met als doel mensen die lijden aan neurodegeneratieve ziekten perspectief terug te geven, ontwikkelde Neuroplast Neuro-Cells®, een behandeling die gebruik maakt van de eigen stamcellen van de patiënt om (verder) functieverlies te voorkomen tijdens de acute fase na opgelopen schade aan het ruggenmerg , om functie, mobiliteit en onafhankelijkheid te behouden. Een dergelijke combinatie van a) autologe behandeling en b) intrathecale toepassing in c) acute setting is wat Neuro-Cells® uniek maakt.
Gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde internationale multicenter studie
De klinische fase II-studie wordt uitgevoerd door hoofdonderzoekers Antonio Oliviero, MD, PHD en prof. Jörg Mey van Hospital Parapléjicos in Toledo, Spanje.
De studie is een gerandomiseerde en placebo-gecontroleerde studie, met een cross-over design voor vroege en late interventie. De interventiegroep krijgt Neuro-Cells® in de subacute fase na het aanhouden van een trauma, met een follow-up van zes maanden tot hun primaire eindpunten. De placebogroep krijgt eerst een placebo, maar wordt na de eerste follow-upperiode van zes maanden behandeld met Neuro-Cells®. De veelzijdige follow-up voor beide groepen omvat gestandaardiseerde en gevalideerde uitkomstmaten voor motorische en sensorische functies en meerdere bloed- en hersenvochtmetingen.
Antonio Oliviero, MD, PhD, hoofdonderzoeker bij Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo, Spanje, stelt: "Na bijna twintig jaar op het gebied van ruggenmergletsel te hebben gewerkt, ben ik blij om bij te dragen aan het vaststellen van de rol van celtransplantatie in het functioneel herstel van personen met ruggenmergletsel. Ik ben verheugd om samen met Neuroplast deel uit te maken van deze nieuwe stap in het onderzoek.”
De proef omvat 16 patiënten die zes tot acht weken na het oplopen van trauma aan het ruggenmerg zullen worden opgenomen.
Het onderzoek wordt uitgevoerd onder officiële goedkeuring van de Spaanse en Deense medisch-ethische commissies Comité de Ética de la Investigación con medicamentos (CEIm) en National Videnskabsetisk Komité (NVK) en de bevoegde autoriteiten Agencia Espańola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) en de Deense Geneesmiddelenbureau. Deze autoriteiten keurden een gecombineerde fase II/III-aanpak goed. Dit maakt een snellere weg naar de markt mogelijk door tijdbesparing en een verminderd aantal benodigde patiënten om te onderzoeken.
Neuroplast CEO, Johannes de Munter, concludeert: "De start van deze Fase II-studie markeert een nieuwe belangrijke mijlpaal in onze missie om mensen die lijden aan neurodegeneratieve ziekten waarvoor geen effectieve behandelingen beschikbaar zijn, weer perspectief te geven."
Neuroplast heeft voldoende financiering gekregen voor het pad naar het verkrijgen van voorwaardelijke EMA-marktgoedkeuring voor de behandeling van TSCI. Het bedrijf is op zoek naar aanvullende financiering voor andere regio's en om het bredere potentieel van het Neuro-Cells®-technologieplatform voor traumatisch hersenletsel en frontotemporale dementie te verkennen.
WAT U UIT DIT ARTIKEL MOET NEMEN:
- Antonio Oliviero, MD, PhD, Principal Investigator at Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo, Spain, states, “After having worked in the field of Spinal Cord Injury for almost twenty years, I am happy to contribute to establishing the role of cell transplantation in the functional recovery of individuals with Spinal Cord Injury.
- With the aim of giving back perspective to people that suffer from neurodegenerative diseases, Neuroplast developed Neuro-Cells®, a treatment that uses the patients own stem cells to prevent (further) loss of function during the acute phase after sustaining damage to the spinal cord, to preserve function, mobility and independence.
- The trial is conducted under official approval from the Spanish and Danish medical ethical committees Comité de Ética de la Investigación con medicamentos (CEIm) and National Videnskabsetisk Komité (NVK) and the competent authorities Agencia Espańola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) and the Danish Medicines Agency.
