Eerste goedgekeurde therapie voor cytopenische myelofibrose

Een HOLD FreeRelease | eTurboNews | eTN
Avatar van Linda Hohnholz
Geschreven door Linda Hohnholz

CTI BioPharma Corp. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) VONJO (pacritinib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met intermediair of hoog risico primaire of secundaire (post-polycythaemia vera of post-essentiële trombocytemie) myelofibrose met een aantal bloedplaatjes onder 50 × 109/L. VONJO is een nieuwe orale kinaseremmer met specificiteit voor JAK2 en IRAK1, zonder JAK1 te remmen. De aanbevolen dosering van VONJO is tweemaal daags 200 mg oraal. VONJO is de eerste goedgekeurde therapie die specifiek gericht is op de behoeften van patiënten met cytopenische myelofibrose.             

"De goedkeuring van vandaag van VONJO vestigt een nieuwe zorgstandaard voor myelofibrosepatiënten die lijden aan cytopenische myelofibrose", zegt John Mascarenhas, MD, Associate Professor, Medicine, Hematology and Medical Oncology, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine op Mount Sinai, New York . “Het is aangetoond dat myelofibrose met ernstige trombocytopenie, gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes lager dan 50 × 109/L, resulteert in slechte overlevingsresultaten in combinatie met slopende symptomen. Beperkte behandelingsopties hebben deze ziekte tot een gebied van dringende onvervulde medische behoefte gemaakt. Ik ben verheugd om te zien dat er nu een nieuwe, effectieve en veilige behandelingsoptie beschikbaar is voor deze patiënten.”

“In de VS zijn er ongeveer 21,000 patiënten met myelofibrose, van wie tweederde cytopenieën heeft (trombocytopenie of anemie), die vaak het gevolg zijn van de toxiciteit van andere goedgekeurde therapieën. Ernstige trombocytopenie, gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes lager dan 50 × 109/l, komt voor bij een derde van de totale myelofibrosepopulatie en heeft een bijzonder slechte prognose. Met de goedkeuring van VONJO zijn we verheugd dat we nu een nieuwe therapie kunnen aanbieden die specifiek is goedgekeurd voor patiënten met cytopenische myelofibrose. We zijn volledig gefinancierd voor commerciële lancering, na onze schuld- en royaltytransacties met DRI, en we kijken ernaar uit om VONJO, de potentiële best-in-class therapie voor patiënten met cytopenische myelofibrose, binnen 10 dagen aan patiënten te bieden", aldus Adam R. Craig. , MD, Ph.D., President en Chief Executive Officer van CTI Biopharma. “Ik wil graag de patiënten, zorgverleners, medewerkers van klinische studies en onderzoekers bedanken die de klinische studies van VONJO mogelijk hebben gemaakt. Ik ben ook het CTI-team dankbaar voor hun harde werk en toewijding en hun focus op de behoeften van patiënten.”

De versnelde goedkeuring is gebaseerd op de werkzaamheidsresultaten van het cruciale fase 3-onderzoek PERSIST-2 van VONJO bij patiënten met myelofibrose (aantal bloedplaatjes lager dan of gelijk aan 100 × 109/l). Patiënten werden 1:1:1 gerandomiseerd om VONJO 200 mg tweemaal daags (BID), VONJO 400 mg eenmaal daags (QD) of de beste beschikbare therapie (BAT) te krijgen. Voorafgaande therapie met JAK2-remmers was toegestaan. In deze studie had 50% van de patiënten in het cohort van patiënten met een bloedplaatjesaantal van minder dan 109 × 200/l bij aanvang die werden behandeld met pacritinib 29 mg BD een vermindering van het miltvolume van ten minste 35% vergeleken met 3% van de patiënten die beste beschikbare therapie, waaronder ruxolitinib. Als onderdeel van de versnelde goedkeuring moet CTI een klinisch voordeel beschrijven in een bevestigende studie. Om aan deze eis na goedkeuring te voldoen, is CTI van plan om de PACIFICA-studie medio 2025 af te ronden, met verwachte resultaten.

De meest voorkomende bijwerkingen (≥ 20%) na tweemaal daags 200 mg VONJO waren diarree, trombocytopenie, misselijkheid, anemie en perifeer oedeem. De meest voorkomende ernstige bijwerkingen (≥3%) na tweemaal daags 200 mg VONJO waren anemie, trombocytopenie, pneumonie, hartfalen, ziekteprogressie, pyrexie en plaveiselcelcarcinoom van de huid.

Over de auteur

Avatar van Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Hoofdredacteur voor eTurboNews gevestigd in het eTN-hoofdkwartier.

Inschrijven
Melden van
gast
0 Heb je vragen? Stel ze hier.
Inline feedbacks
Bekijk alle reacties
0
Zou dol zijn op je gedachten, geef commentaar.x
Delen naar...