Nieuwe orale microdosisbehandeling van autisme

Nova Mentis Life Science Corp. heeft aangekondigd dat het met succes een preklinische studie met orale microdosis psilocybine heeft afgerond in het laboratorium van Dr. Viviana Trezza, Rome Tre University, Rome, Italië. De resultaten overtroffen alle verwachtingen met de bevindingen dat een zeer lage dosis van de gepatenteerde psilocybine van het bedrijf gedrags- en cognitieve defecten, zoals herkenningsgeheugen, significant moduleerde in een genetisch model van het fragiele X-syndroom (FXS).    

“Het wetenschappelijke team onder leiding van Dr. Hausman, samen met Dr. Viviana Trezza van de Roma Tre University, blijft veelbelovende preklinische resultaten leveren. De recente dataset voor orale microdoses bevestigt niet alleen onze oorspronkelijke resultaten van injecteerbare formuleringen, maar overtreft ze ook", zegt Will Rascan, CEO van NOVA. "De duidelijke positieve gegevens zijn van cruciaal belang terwijl we ons voorbereiden om onze klinische proefaanvraag in te dienen bij Health Canada voor een fase 2A-studie ter evaluatie van psilocybine-microdosistherapie voor het fragiele X-syndroom."

Autismespectrumstoornis (ASS) is een complexe neurologische ontwikkelingsstoornis waarvoor geen behandelingen bestaan. Fragile X-syndroom (FXS) is de meest voorkomende vorm van erfelijke verstandelijke beperking en de meest voorkomende monogene oorzaak van ASS (1). Het doel van de huidige studie was om verschillende orale doses van de gepatenteerde psilocybine van het bedrijf te evalueren in een rattenmodel van FXS. Een belangrijke vraag die in deze preklinische studie moest worden beantwoord, was of microdosistherapie de mogelijke behandeling van keuze zou kunnen zijn bij ASS, in vergelijking met een eenmalige dosis macrodose-therapie met bijbehorende hallucinogene en andere bijwerkingen.

De werkzaamheid van psilocybine werd getest in FXS, in de Fmr1 knock-out (Fmr1 KO) rat (Fmr1-Δexon 8) – een gevestigd genetisch model van FXS (1). Wildtype-controle- en Fmr1 KO-dieren werden om de dag behandeld met 0.1 mg/kg en 0.3 mg/kg orale psilocybine gedurende 6 behandelingen, gedurende een periode van 2 weken, en op dag 18 ondergingen ze objectherkenningstests. We hadden geweldige resultaten! Zowel 0.1 als 0.3 mg/kg waren effectief in het omkeren van de cognitieve stoornis die werd vertoond door Fmr1 KO-dieren. Bovendien werkte de 0.1 mg/kg het beste en had geen duidelijke bijwerkingen. De dosis van 0.1 mg/kg bij de rat vertaalt zich in een orale dosis van ongeveer 1.5 mg bij een persoon van 70 kg.

"Ik ben opgetogen om de medische gemeenschap te kunnen melden dat we eindelijk de deur hebben geopend voor de behandeling van ASS, een onvervulde medische behoefte, die een verwoestende impact heeft op de patiënt, het gezin en de samenleving", aldus Marvin S. Hausman MD, voorzitter van de wetenschappelijke adviesraad van NOVA. "Het rattenmodel dat we gebruikten bootst belangrijke autistisch-achtige kenmerken bij mensen na en de onderzoeksresultaten ondersteunen sterk een belangrijke rol voor microdosistherapie van

FXS. Bovendien kan deze positieve reactie bij de rat van om de andere dag orale 0.1 mg/kg psilocybine, ongeveer gelijk aan een dosis van 1.5 mg bij een persoon van 70 kg, de voorkeursbehandeling zijn om gedragsveranderingen en cognitieve defecten te moduleren, en misschien een constructieve neuroplastische respons op langere termijn in de hersenen zonder de noodzaak van grote doses psychedelische drugs met bijbehorende schadelijke hallucinogene bijwerkingen."