Maculadegeneratie: behandeling gerelateerd aan droge leeftijd met nieuw implantaat

0 onzin 3 | eTurboNews | eTN
Avatar van Linda Hohnholz
Geschreven door Linda Hohnholz

Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) heeft vandaag de publicatie aangekondigd van de resultaten van haar fase 1/2a klinische studie van het CPCB-RPE1-implantaat voor geavanceerde, droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. De publicatie getiteld "Survival of an HLA-mismatched, Bioengineered RPE Implant in Dry Age-Related Macular Degeneration" is online gepubliceerd in Stem Cell Reports.

De publicatie beschrijft immunologische en histologische resultaten van de klinische proef van RPT die werd ondersteund door financiering van het California Institute of Regenerative Medicine en Santen Pharmaceuticals (www.clinicaltrials.gov. NCT02590692). Het CPCB-RPE1-implantaat, een bio-engineered scaffold dat een laag van stamcel-afgeleide, retinale gepigmenteerde epitheliale (RPE) cellen ondersteunt, maakt gebruik van ongeëvenaarde, "allogene" RPE-cellen als een van de twee hoofdcomponenten. De proefpersonen in het onderzoek kregen alleen kortdurende immunosuppressie.

Er waren geen klinische tekenen van afstoting van de geïmplanteerde cellen. "Hoewel de donorcellen op het implantaat in hoge mate HLA-mismatched waren met die van de patiënt, werden er geen klinische tekenen van retinitis, vitritis, vasculitis of choroïditis waargenomen, zelfs niet bij afwezigheid van langdurige immunosuppressie", verklaarde Dr. Amir H. Kashani, hoofdauteur van de publicatie, hoofdonderzoeker van de klinische proef aan de University of Southern California, en momenteel universitair hoofddocent oogheelkunde aan het Wilmer Eye Institute. Bovendien werden antilichamen die gericht waren op de niet-overeenkomende RPE-cellen van het implantaat niet geïdentificeerd in het perifere bloed van ontvangers.

De ogen van een proefpersoon, die >2 jaar na implantatie door een niet-verwante oorzaak overleed, werden histologisch onderzocht. Het implantaat bleek stabiel gepositioneerd op de plaats van toediening en RPE-cellen waren over de gehele lengte aanwezig. Zelfs nadat ze in een gebied met uitgebreide degeneratieve ziekten waren geplaatst, vertoonden de geïmplanteerde cellen karakteristieke markers van rijpe, gepolariseerde RPE-cellen en bewijs van fagocytische functie, een sleuteleigenschap van de RPE. "De persistentie op lange termijn van de rijpe RPE-cellen in dit onderwerp suggereert dat de geïmplanteerde allogene RPE-cellen kunnen overleven en langdurig kunnen functioneren in het netvlies, zelfs in gebieden met uitgebreide ziekte", zei Dr. David Hinton, oprichter van RPT, hoogleraar Pathology, Keck School of Medicine bij USC, en auteur van de publicatie.

De proefpersonen in de proef waren allemaal wettelijk blind in het behandelde oog bij inschrijving en de implantaten werden afgeleverd in grote gebieden met degeneratieve ziekte als gevolg van geografische atrofie. Gemiddeld 34 maanden na implantatie vertoonde 27% (4/15) van de patiënten >7 letters verbetering in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA), variërend van 7-15 letters of 1-3 lijnen op een ooggrafiek; 33% (5/15) bleef stabiel met een BCVA binnen 5 letters van de uitgangswaarde. Daarentegen nam de gezichtsscherpte in het andere, onbehandelde oog af met meer dan 8 letters (bereik 8-21 letters of 1-4 lijnen op een ooggrafiek) bij 80% (12/15) van de proefpersonen. Er was geen verbetering in BCVA in het onbehandelde oog van een proefpersoon.

"Deze observaties van de overleving van allogene cellen en zelfs verbetering van het gezichtsvermogen bij sommige proefpersonen zijn cruciale mijlpalen voor het gebruik van het implantaat om geografische atrofie te behandelen", verklaarde Dr. Mark Humayun, oprichter van RPT, directeur van het USC Ginsburg Institute for Biomedical Therapeutics en Co-directeur van het USC Roski Eye Institute, Keck Medicine van USC. "Verbetering van het gezichtsvermogen bij juridisch blinde patiënten met geografische atrofie is uiterst zeldzaam en de uitgebreide achteruitgang van het gezichtsvermogen zoals waargenomen in het onbehandelde oog is het typische verloop voor patiënten met deze ziekte."

De waargenomen celoverleving op de lange termijn op het implantaat heeft ook positieve implicaties voor de vervaardiging en de kosten van een dergelijke therapie. "Het gebruik van allogene cellen maakt grootschalige, geautomatiseerde productieprocedures mogelijk, waardoor de logistiek wordt vereenvoudigd en de kosten van de productie van CPCB-RPE1 worden verlaagd voor een zeer grote, beoogde patiëntenpopulatie," zei Dr. Dennis Clegg, oprichter van RPT en professor aan de Universiteit van Californië Santa Barbara.

"De resultaten van de klinische proef leveren belangrijke ondersteunende gegevens op dat het CPCB-RPE1-implantaat kan worden afgeleverd, langdurig kan overleven en mogelijk het gezichtsvermogen kan verbeteren bij patiënten met geografische atrofie waarvoor geen goedgekeurde therapieën zijn", aldus Dr. Jane Lebkowski, voorzitter van Regeneratieve patch-technologieën. "Het is de visie van het bedrijf om een ​​behandeling te ontwikkelen die niet alleen de progressie van de ziekte vertraagt, maar ook het gezichtsvermogen van de getroffen personen verbetert."

Over de auteur

Avatar van Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Hoofdredacteur voor eTurboNews gevestigd in het eTN-hoofdkwartier.

Inschrijven
Melden van
gast
0 Heb je vragen? Stel ze hier.
Inline feedbacks
Bekijk alle reacties
0
Zou dol zijn op je gedachten, geef commentaar.x
Delen naar...